喜讯连连，再传捷报！成都前沿医学中心成都分迪药业有限公司自主研发的首个口服分子胶药物FD-001顺利获得国家药监局的临床试验批准。

       2023年6月23日，成都分迪药业自主研发的首个口服分子胶药物FD-001经过CDE专家科学严谨的审评，顺利获得国家药监局的临床试验批准。FD-001拟用于急性髓系白血病（AML）、多发性骨髓瘤（MM）和非霍奇金淋巴瘤（NHL）等血液肿瘤的治疗。

       FD-001是利用分迪药业专有的“ProDeDrug”分子胶合理设计平台开发的一种口服分子胶药物。临床前研究显示，其具有治疗AML、MM和NHL等血液肿瘤的潜力。小鼠异种移植肿瘤模型体内药效研究表明，间断给药可以显著减少肿瘤体积，进一步确定了患者的给药频率。

       重要的是，FD-001给药不到两周即可完全消除肿瘤，并在研究结束前动物体内肿瘤不复发。这是由于FD-001可降解血液肿瘤中的转录因子GSPT1靶蛋白，从而诱导AML、MM和NHL等肿瘤细胞的调亡，并能清除肿瘤干细胞且不影响正常造血干细胞，可克服维奈克拉（Venetoclax）的不足。

       临床前研究还表明，FD-001具有优异的口服吸收能力，使得其在动物体内的药效优于BMS的CC900009和BiotheryX的BTX-1188。FD-001在同剂量下体内药效是CC900009的25倍，完全清除肿瘤的剂量是BTX-1188的1/13。动物安评研究显示，其安全剂量略高于CC90009。因此，FD-001相对于前两者具有更宽的安全窗口。

       分迪药业CEO蔡鑫博士表示，“FD-001与CC90009等单独降解GSPT1的分子胶不同，除主要降解GSPT1，后续研究证明其也降解IKZF1/3，双靶点的降解结合了对肿瘤细胞的有效杀灭和对免疫系统的调节作用，有望成为同类最优的药物分子，可产生更好的疗效和更少的潜在毒副作用。我们将快速推进该分子胶的临床试验，鉴于AML在美国属于罕见病，而在中国具有患者优势，FD-001有望成为该靶点全球首家获批上市药物。我们也正在通过合作方式积极探索分子胶偶联抗体药物，希望拓展分子胶药物的疾病治疗领域。”

       本次分迪药业自主研发的首个口服分子胶药物FD-001顺利获得国家药监局的临床试验批准，不仅实现了从PCC到获临床试验默示许可仅11个月的“分迪速度”，更铸造了分迪药业首个口服分子胶新药的重要里程碑。

       关于血液肿瘤

       急性髓系白血病

       急性髓系白血病（AML）是一种进展迅速的血液和骨髓癌症，占成人急性白血病的85%，患者五年生存率约29.5%，也易发于儿童。大多数患者对化疗无反应会进展成复发/难治性AML，复发AML的中位OS仅6个月，尚无标准治疗方法。全球患者约20万，中国患者约8万人，美国患者约4万人，全球AML药物市场2022年达12亿美金。

       关于多发性骨髓瘤

       多发性骨髓瘤（MM）是发生于B淋巴细胞的恶性浆细胞病。MM患者难以治愈，后期进展成复发/难治性MM。全球患者接近50万，中国患者近13万人，全球MM药物市场2022年达200亿美金。

       非霍奇金淋巴瘤

       非霍奇金淋巴瘤（NHL）是由于淋巴细胞癌变而导致的恶性癌症，虽然NHL是一种治愈度较高的癌症，但转移性和复发性依据是严峻的挑战。全球患者接近260万人，中国患者近60万人，其中弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）占1/3。全球DLBCL药物市场2022年达120亿美金。

       关于分子胶降解剂

       分子胶降解剂是近年来在小分子药物领域的革命性突破，可靶向不可成药靶点及解决小分子药物耐药性问题。通过同时结合靶蛋白和E3连接酶，分子胶促进对靶蛋白的泛素化标记，及随后蛋白酶体依赖性的靶蛋白降解。由于其具有相对PROTAC较小的分子量，其成药性明显优于PROTAC，且在制备和生产方面也同样具有优势。

     
       成都分迪药业有限公司（FenDi Pharma Co., Ltd.）是一家专注于分子胶领域的创新药研发企业，2021年5月获上市企业广州一品红药业3500万元投资。

       公司利用专有的ProDeDrug（Protein Degradation Drug）分子胶合理设计平台，开创性地将蛋白降解和免疫自调机制相结合，并率先将人工智能（AI）和分子模拟等技术应用于分子胶新药开发中，以加速高成药性分子的发现与开发。目前，分迪药业已有自研分子胶管线3条，合作管线2条，并成功快速推进首个自研口服双靶点分子胶药物进入临床，充分验证了ProDeDrug分子胶合理设计平台的可靠性。此外，我们的合作项目还在探索分子胶除肿瘤以外的适应症，如心血管和骨质疏松等领域，已取得显著进展。

       公司已建立三大技术平台：分子胶筛选与设计平台、新E3及其新配体筛选平台、分子胶偶联抗体药物开发平台，用以加速和拓展分子胶药物的开发与使用领域。同时也构建了体内外药效筛选中心、蛋白质降解验证中心和初步安全性验证中心，完善了分子胶药物全流程研发体系建设。

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