在新药研发的源头——靶点发现环节，已发现的各种疾病治疗靶点已达2000多个，但是成功获得FDA批准上市的新药所及的新靶点也就只有400个。近年来，随着人类基因组的数据量不断增加，现代分子生物学的进步，以及代谢组学分析方法的提出，有越来越多的新靶点进入临床研究阶段。但是从新靶点发现，到其真正的药物上市是一个漫长的过程。

 

刘晓宇博士

成都凡诺西生物医药科技有限公司创始人

 

 

1997年，刘晓宇博士毕业于加拿大阿尔伯塔大学医学院。先后任职于葛兰素史克、美国礼来，2005年，回国先后担任浙江海正药业首席科学家和中美华世通生物医药企业高级副总裁、药物研究院院长。2017年自主创业，专注于抗肿瘤、抗病毒和肝病领域一类原创新药开发。

 

靶点的选择在整个药物研发过程中起着至关重要的作用。刘晓宇博士介绍，现代药物研究中，新靶点的建立往往是新药创新的前提和保障。

截至目前，研究证明人类个体的基因数有100多万个，而发现已成药的靶点只有三四百个。可见，对新型靶点进行发现和验证便成为非常重要的工作。

刘晓宇博士介绍，一个有研究意义的靶点必须具备三点性质：第一，靶点本身引起的病理生理改变需与疾病有密切联系；第二，靶点本身并不带来明显的毒副反应；第三；靶点的三维立体结构易于被结合，便于筛选、成药。

 

 

观我国现状，硬件基础和软件实力都已具备，但为何我国鲜少自主发现创新靶点呢？

 

刘晓宇博士表示：

 

第一，在国内科研环境下，很多从事基础研究的科研工作者迫于职称评定、科研任务指标的绑架，难以长期专注难出成果的课题。

 

第二，有的靶点刚崭露头角，但科研人员可能因为知识面不够广、跨学科研究的能力不足，而无法逾越深入研究的门槛。

 

第三，在国内，不同学科领域的科学家之间的交流相对较少，跨学科交流的障碍重重，一定程度上限制了对重大科研问题的深入探索。

 

 

此外，创新药研发投入高、风险大也是国内企业长久以来面临的实际问题。因此，过去国内中小型企业鲜少愿意涉足原创药领域。

 

现在，很多大型药企跟踪监测新药靶点研究领域的前沿动态，创造合作共享转化成果的契机，新药研发周期和成本大大缩短，国内靶点研究在这样的运营模式下逐渐升温。

 

 

在新药研发的各个环节中，如果说靶点发现是药物创新的前提和保障，那么临床前和临床试验结果则对药品是否能获批上市起关键决定性作用。

 

众所周知，一种新药的研发必须在经过充分的临床前研究，在动物实验中证明了安全性和有效性，才可在人体身上开展临床试验研究。

 

?那么动物实验和临床试验孰轻孰重呢？

 

刘晓宇博士认为，临床试验和临床前实验研究相辅相成，都是新药开发中不可缺少的环节。

 

临床前动物实验和人体试验之间的差异虽然可能会导致重大问题，但是因为临床试验花费巨大，如果在动物试验中显示出疗效的药物无法在临床中得到确证，那就意味着大量人力物力的损失，总之动物试验和临床试验是新药研发必经阶段，两者同等重要。

 

刘晓宇博士是创新药物研发领域的专家，尤其擅长肝病治疗药物的研发。肝病这一广义疾病对人体造成的潜在危害巨大。肝脏疾病对应的靶点很多，但难成药。

 

凡诺西基于这一社会需求，聚焦肝病药物，同时也进行着抗病毒和抗癌药物研发管线的布局。

 

 

目前，一种针对多靶点的激酶抑制剂创新药的研发已取得阶段性成果，一种治疗三阴乳腺癌和一种恶性转移性黑色素瘤的抗癌药物即将在国家药品审评中心申报新药临床，一种骨髓增生异常综合征的治疗药物通过作用于扩大范围的靶点实现了可同时治疗髓样白血病和融合肿瘤。

 

凡诺西研发管线

 

凡诺西拥有自主知识产权，以轻资产的模式灵活营运。其未来发展布局有三：

 

其一，研发成功的药品品类可能完全依靠自己的团队完成研发到上市的全过程。

 

其二，寻找国内在药物研发领域有意发展但研发能力不强的上市公司携手合作，共享研发成果，加速上市。

 

其三，创新管线走到一定阶段，将考虑转让海外权益给国外大型企业，形成资金链和成果转化的良性循环。

 

 

自2005年归国，刘晓宇博士先后在浙江海正药业、中美华世通生物医药企业担任高管。时至2017年，他已成为对国内生物医药产业行情理解深刻且具有全球视野的创业者。在“大众创业，万众创新”浪潮的带动下，他在天府生命科技园孕育了凡诺西。

 

而凡诺西定位创新药研发的原因，他表示有二：第一，坚持兴趣，做最擅长事；第二，顺应国家政策引导，承担社会责任。

 

 

刘晓宇博士谈到对成都生物医药大环境的体会，他表示虽不及江浙沿海地区发达，但差距逐年缩小，并且政府层面就生物医药产业的发展非常关注，并给予高度重视。像天府生命科技园这些产业基地的建设，承载着成都生物医药产业发展和国际医疗消费中心的梦想，彰显着成都打造全球生物医药创新创造中心的决心。

 

 

他还认为成都应该拥有更多类似国家成都新药安全性评价中心的公共服务平台。有很多像凡诺西这样的初创型企业都希望政府出资或牵头搭建公共服务平台，包括检验检测平台、药审平台等。

 

在访谈结束之际，刘晓宇博士说出了“凡诺西”的寓意——“不平凡的许诺给西方”，表达了凡诺西的社会责任是打造走向国际市场、属于中国原创的药品，开展国际合作造福全球病患。