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孤儿药资格认定
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成都前沿医学中心入驻企业成都臻愈生物医药科技有限公司（以下简称臻愈生物），一家致力于新一代通用型细胞治疗产品开发的企业，其自主研发的通用型主动免疫细胞治疗产品（CR101）正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD），用于鼻咽癌（Nasopharyngeal, NPC）治疗。
臻愈生物的CR101作为一款完全通用型的细胞治疗产品，通过主动免疫的机理发挥抗肿瘤作用。这是中国细胞治疗企业首次在通用型主动免疫细胞治疗领域获得FDA国际认证，标志着臻愈生物在该领域处于全球第一梯队。
- FDA孤儿药资格认定是对臻愈生物通用型主动免疫细胞治疗产品（CR101）在鼻咽癌领域显著潜力的认可。
- FDA孤儿药资格认定有助于臻愈生物CR101产品早日惠及鼻咽癌患者，为肿瘤患者带来新的治疗选择。
- 臻愈生物CR101代表的原创通用型主动免疫细胞治疗有望开辟肿瘤免疫治疗新赛道。
臻愈生物CR101获得FDA孤儿药资格认定，是坚持科技创新和科技成果转化并重的成果。通用型主动免疫细胞治疗技术在四川大学华西医院和生物治疗国家重点实验室经过多年研究，通过两代科学家的科研努力和科技成果转化赋能，CR101于2023年开展了第一项针对晚期恶性肿瘤的研究者发起的临床研究（IIT）（NCT05707910），成为中国首个进入临床研究阶段的通用型主动免疫细胞疗法，有望成为首个通用型主动免疫细胞治疗产品。
CR101通过皮下注射给药，具有非常良好的安全性，IIT研究中仅观察到1-2级不良反应，无任何患者发生≥3级的副反应（AE）。CR101体现出令人振奋的临床治疗效果，纳入临床研究的患者均为多线治疗失败、全身转移且ICIs治疗后进展的晚期肿瘤患者，CR101治疗的疾病控制率（DCR）达83.3%，其中有受试者达到完全缓解（CR）的治疗效果，多例患者达到部分缓解（PR），完全缓解的患者目前已生存2年以上。
因此，臻愈生物CR101是一款安全性良好、治疗效果优异的通用型主动免疫细胞治疗产品，其良好的耐受性将使其具有更好的剂量扩展范围，并有助于拓展至前线治疗、联合/序贯治疗等多种应用场景，从而突破鼻咽癌治疗困境。
根据GLOBOCAN 2022最新统计数据，鼻咽癌在全球肿瘤疾病中呈现显著的地域聚集性特征，全球年新发病例达120416例，死亡病例73476例，发病率虽仅列第23位，但在东亚、东南亚及非洲部分地区呈高发态势；中国是鼻咽癌负担最重的国家，2022年新发病例达51010例，死亡病例28408例，发病率、死亡率位居全国恶性肿瘤第4位。尤其在广东、广西等南方省份，发病率较全国平均水平高出3-5倍。鼻咽癌因早期症状隐匿（如鼻塞、耳鸣、颈部淋巴结肿大），约70%患者初诊时已为局部晚期或转移性疾病。尽管放疗联合化疗是主要治疗手段，但复发/转移性患者的5年生存率仅20%-30%，中位生存期不足1年。当前鼻咽癌治疗面临两大关键困境：一是传统化疗耐药率高（约40%患者一线治疗后6个月内进展），二是免疫检查点抑制剂仅对20%-30%患者有效。因此，鼻咽癌晚期患者对安全高效的创新疗法需求迫切，臻愈生物的CR101将为鼻咽癌患者带来更有效的治疗选择。
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参考文献：
[1] Bray F, Laversanne M, Sung H, et al. Global cancer statistics 2022: GLOBOCAN estimates of incidence and mortality worldwide for 36 cancers in 185 countries. CA Cancer J Clin. 2024 May-Jun;74(3):229-263.
[2] Ferlay J, Ervik M, Lam F, et al. Global Cancer Observatory: Cancer Today (Version 1.0). International Agency for Research on Cancer; 2024. Accessed February 1, 2024. https://gco.iarc.who.int/today
[3] https://cdcp.gd.gov.cn/ywdt/mtbd/content/post_3443885.html
[4] https://www.gxmuyfy.cn/health/health/13336.html
[5] Pan JJ, Ng WT, Zong JF, et al. Proposal for the 8th edition of the AJCC/UICC staging system for nasopharyngeal cancer in the era of intensity-modulated radiotherapy. Cancer. 2016 Feb 15;122(4):546-58.
[6] Chen YH, Luo SD, Wu SC et al. Clinical Characteristics and Predictive Outcomes of Recurrent Nasopharyngeal Carcinoma-A Lingering Pitfall of the Long Latency. Cancers (Basel). 2022 Aug 4;14(15):3795.
[7] Juarez-Vignon Whaley JJ, Afkhami M, Onyshchenko M, et al. Recurrent/Metastatic Nasopharyngeal Carcinoma Treatment from Present to Future: Where Are We and Where Are We Heading? Curr Treat Options Oncol. 2023 Sep;24(9):1138-1166.
[8] Hong S, Zhang Y, Yu G, et al. Gemcitabine Plus Cisplatin Versus Fluorouracil Plus Cisplatin as First-Line Therapy for Recurrent or Metastatic Nasopharyngeal Carcinoma: Final Overall Survival Analysis of GEM20110714 Phase III Study. J Clin Oncol. 2021 Oct 10;39(29):3273-3282.
来源 | 臻愈生物 CR Thera
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